2023年基因编辑细分技术分析 CRISPR/Cas9应用潜力巨大

行业主要上市公司：吉玛基因(430601.NQ)、诺唯赞(688105.SH)、药康生物(688046.SH)、南模生物(688256.SH)等

本文核心数据：基因编辑细分技术对比;ZFN技术原理;TALEN技术原理;CRISPR/Cas9技术原理;基因编辑细分技术总结

基因编辑细分技术对比

较为常用的基因编辑技术主要为ZFN技术、TALEN技术以及CRISPR/Cas9技术，依此为第一代、第二代、第三代基因编辑技术。从操作应用方面，识别精度、识别效率、剪切效率逐渐提升，成本逐渐下降，商业化程度逐渐提升。

ZFNs技术应用分析

截至2023年，ZFN技术被Sangamo Therapeutics公司垄断，长期以来发展较为缓慢，突破性进展较少，在相关药物研发方面进展较为缓慢，目前该技术在疾病治疗方面以β-地中海贫血领域的研究为主。截至2023年，ZFN技术相关药物为ST-400(BIVV003)，该药物为Sangamo Therapeutics/赛诺菲共同研发，目前正在进行治疗输血依赖型β-地中海贫血的1/2期临床试验。

TALENs技术应用分析

根据药融云数据，全球TALEN技术相关的基因编辑药物中，处于研发阶段的药物包括ALLO-501、ALLO-501A、ALLO-316、ALLO-819，处于临床试验期的药物为NCT03057912。TALEN技术优点为，设计相对ZFN技术而言更加简单，特异性较高，而缺点在于，有细胞毒性，同时，模块组装过程繁琐，需要大量的测序工作，通常大公司才有能力开展，成本较高。

CRISPR/Cas9技术应用分析

总体来看，CRISPR相关药物研发成果较多，且已有三项药品出现在了评审阶段，两项药品处于临床试验阶段。总体来看，CRISPR技术优点在于，构建简单，成本低，效率高，应用较为广泛，而缺点在于，缺乏特异性，一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。

基因编辑细分技术总结

从构建难以程度、细胞无毒性、成本优势、剪切效率以及商业化潜力五个方面对三种基因编辑技术做出评价，其中，最有优势的技术为CRISPR/Cas9技术，具体分析如下图所示：

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